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我国基因治疗初上临床试验

1999-06-20 来源:文摘报  我有话说

李虎军

目前我国已批准了3项基因治疗的临床试验。它们分别是:1994年9月复旦大学的“基因转移治疗血友病B”;去年9月上海肿瘤所治疗人脑恶性胶质肿瘤的“中国株胸腺苷激酶工程化细胞制剂”;去年12月彭朝晖等人的“重组腺病毒——p53抗癌注射液”。

遗传疾病的传统治疗方法如服药、手术、替代疗法、骨髓移植等存在治标不治本、疗效有限、并发症多、价格高昂等问题。基因治疗则是一种新的治疗方法,它向靶细胞引入具有正常功能的基因,从而修正由于基因缺陷而造成的疾病。目前基因治疗方案一半以上是针对肿瘤的,其余的针对艾滋病及单基因缺陷造成的遗传病等。

专家指出,基因治疗用于背景清楚的遗传性单基因缺陷疾病如血友病、地中海贫血病可能效果不错,但对后天性疾病如糖尿病,基因治疗就不能像开关一样来控制胰岛素的分泌。对癌症来说,虽然一半以上的病例是由于p53基因发生了突变,但肿瘤不仅是p53一个基因突变的问题,还与其它基因以及基因之间的相互作用有关。

基因治疗也将带来一系列伦理和社会问题。例如,当人们试图去“纠正”人类自身不正常的基因时,后果是难以预料的。有人或许会滥用基因转移技术去谋求不正当的利益。如果把基因治疗引入性细胞,就涉及到后代基因结构的改变问题,那么这个改变的选择权又属于谁呢?目前各国均不允许对性细胞进行基因治疗。

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